今日，吉利德科學（Gilead Sciences）公司與insitro公司宣佈達成戰略研發合作，共同發現和開發治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的創新療法。insitro是一家使用機器學習技術，革新藥物開發和研發過程的生物技術公司。該公司在2018年正式成立，並且從Arch Venture Partners、GV（前谷歌風投）、Third Rock Ventures等著名風投機構獲得1億美元的A輪融資。這一合作標誌著該公司利用機器學習進行藥物開發的技術得到大型醫藥公司的肯定。
NASH是一種慢性肝病，其特徵是肝臟中脂肪積累並出現炎症，導致肝細胞損傷。炎症和肝細胞損傷會引起肝纖維化，最終導致肝硬化和肝癌。NASH在肥胖症和2型糖尿病患者中更容易出現。目前，對這一疾病的治療方法有限。雖然有多家公司在研發NASH療法，但是關於NASH本身的病發機理沒有得到完全的澄清。
insitro公司通過生成高通量、功能性基因組資料組，並且使用創新機器學習手段，與患者其它資料相關聯，構建預測性模型。這些預測性模型能夠加速靶標的選擇和有效療法的設計。根據合作協議，insitro的獨創技術平臺將被用於構建NASH的疾病模型和發現影響疾病進展和恢復的靶標。吉利德科學有權從這項合作中選擇5個靶標，並且負責針對這些靶標的化學和開發工作。
insitro公司將獲得1500萬美元的預付款，根據運營里程碑可以獲得額外3500萬美元的近期付款。根據吉利德科學選擇的5個靶標的臨床前、臨床期以及監管和推廣裡程碑，insitro公司最高可從每個靶標中獲得2億美元的後續付款，並且獲得銷售分成。
“吉利德科學致力於為NASH患者研發創新療法，”吉利德科學公司首席科學官兼研發負責人John McHutchison博士說：“我們非常高興有機會和insitro公司一起合作解決與這一複雜疾病相關的科學挑戰。通過這一合作，我們將利用深度學習，探索NASH生物學和臨床表現的科學機制，加快有效療法的開發。”
▲insitro創始人兼執行長Daphne Koller博士在2019年藥明康德全球論壇上介紹AI在新藥研發中的作用（藥明康德相關閱讀：未來需要怎樣的大資料與AI? | 藥明康德全球論壇實錄）
“NASH是一種進行性肝病，它將成為美國導致肝臟移植的首要原因，”insitro創始人兼執行長Daphne Koller博士說：“我們很高興能與吉利德科學合作，它是肝病領域的領先公司之一。我們將為發現NASH療法提供創新工具，為世界各地的患者造福。”
我們祝賀insitro和吉利德科學公司達成這項機器學習研發新藥的重要合作，也預祝這兩家公司的合作能夠發現治療NASH的創新靶標，為治療這一嚴重疾病早日帶來創新療法。
參考資料：
[1] Gilead and insitro Announce Strategic Collaboration to Discover and Develop Novel Therapies for Nonalcoholic Steatohepatitis. Retrieved April 16, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20190416005296/en/