世界經濟論壇釋出了新報告“加速全球獲得基因療法——來自中低收入國家的案例研究”。基因療法處於現代醫學的前沿。 透過對人類基因組進行精確的改變有可能一次性治癒各種頑疾。 截至 2022 年年中,全球有 2000 多種基因療法正在開發中,預計到 2027 年全球市場價值將達到近 200 億美元。研究人員正在將基因療法應用於影響著全球數以千萬計的人的傳染病和非傳染性疾病(例如 HIV、 鐮狀細胞病),其中大多數生活在低收入和中等收入國家(LMIC)。
儘管這些疾病讓LMIC不堪重負,但大多數基因治療研究與開發(R&D) 和臨床測試仍然僅限於高收入國家(HIC),主要是美國和歐盟。在LMIC,開發、測試和管理基因療法所需的複雜裝置、專家人員和成熟的監管環境在很大程度上不足或不存在。如果不能共同努力在資源匱乏的環境中建立基因治療能力,全球健康差距可能會擴大。
為了解阻礙中低收入國家進入全球基因治療市場的獨特障礙,本報告調查了五個中低收入國家(烏干達、坦尚尼亞、南非、泰國和印度),它們正在積極尋求針對廣泛疾病(HIV、HBV、 鐮狀細胞病、β 地中海貧血、血友病和某些癌症)的基因療法。
選擇案例研究國家代表了不同水平的基因治療準備。能力較弱的國家(即烏干達和坦尚尼亞)將其資源用於裝備衛生設施和建立監管框架。能力更強的國家(即南非、泰國和印度)將注意力集中在增強自力更生和支援私營部門上。各國共同面臨與勞動力發展和保留、本地製造、國內研發資金和治療覆蓋面融資相關的挑戰。
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