在融資金額最高的TOP10生物技術創業公司中，腫瘤相關領域的公司就佔了半壁江山，包括兩家腫瘤藥物研發公司ADC Therapeutics和SpringWorks Therapeutics，CAR-T細胞療法抗癌公司Poseida Therapeutics和幹細胞療法公司Century Therapeutics，以及使用人工智慧基因組學進行癌症早篩的Freenome。
綜合動脈網近日釋出的最新十大藥企榜單，腫瘤是十大藥企都在重點關注的疾病領域。尤其默沙東和BMS，更是在Keytruda和Opdivo的適應症擴充上下足了功夫。
在具體的適應症方面，受關注對高的五項適應症都是腫瘤。大藥企關注的疾病基本都是腫瘤和慢性疾病。前者是患者剛需，後者則市場前景優秀。罕見病在大藥企的臨床試驗中整體偏少，“大病”仍然是他們關注的核心。
他們分別是運用人工智慧基因組學（AI Genomics）進行癌症早篩的Freenome、使用機器自動化和視覺處理技術研發藥物的Recursion Pharmaceuticals和使用深度學習技術研發藥物的Schrödinger。
在應用領域，人工智慧和生物技術的結合之所以日漸頻繁，節省成本是一個重要原因。
傳統的藥物研發領域始終存在一些痛點。一是研發週期長，新藥研發時間平均10年左右；二是費用高昂，每款新藥的研發費用約15億美元；三是成功率低，約5000種合成化合物中，僅1種能進入臨床II期實驗。而人工智慧與藥物挖掘的結合能夠極大地提高研發效率，降低企業成本。
在基因編輯領域同樣如此。人類基因組由20000個基因和30多億個這些基因字母的鹼基對組成。基因組測序是理解它的關鍵的第一步。基因技術最令人興奮的前景之一是精確或個性化醫學的發展。該領域允許針對患者或遺傳相似個體群體的干預，預計到2023年將達到870億美元。
而在歷史上，成本限制了基因技術支援下個性化醫療的實施，但是機器學習技術有助於克服這些障礙。機器有助於識別遺傳資料集中的模式，然後計算機模型可以預測一個人患病或對干預做出反應的機率，從而提高醫療效率。
隨著人工智慧和生物技術兩大重要技術的不斷突破，未來兩者融合的緊密程度將更高，解決的醫療問題也將更復雜。
腫瘤藥物研發公司SpringWorks Therapeutics是從輝瑞公司分拆出來的，並獲得葛蘭素史克和輝瑞的聯合投資；
Anthos Therapeutics是黑石集團和諾華聯合成立的，並獲得諾華公司的靶向藥授權；
致力於研究CAR-T細胞療法抗癌的Poseida Therapeutics也是由製藥巨頭諾華領投；
對幹細胞療法公司Century Therapeutics的投資則是 拜耳“飛躍計劃”的第八項投資，也是拜耳致力於解決當今社會所面臨的重大問題的投資決策的一部分。
在此之前，“飛躍計劃”對潛在突破性技術的投資包括：Casebia 療法（Crispr/Cas技術治療嚴重的遺傳疾病）、BlueRock 療法（誘導多能幹細胞技術治療心血管和中樞神經系統疾病）、Joyn Bio（用於植物的益生菌，使農業無化學肥料成為可能）和Khloris（將iPSC作為癌症疫苗製劑以探討治療或預防癌症的可能性）。
這種現象出現的原因有二：
一方面，大型醫藥企業獨立出具有後期研發管線的成熟新銳，這是近年來興起的研發潮流，目的是為大型醫藥企業減輕研發負擔，加速新藥的研發；
另一方面，生物製藥巨頭在研發方面可能面臨“船大難掉頭”的局面，既要保護自己的地位，避免被中小型創新公司顛覆，又要與其他巨頭激烈競爭，對新興公司的投資則更顯戰略意義。
2019年生物技術領域融資金額排名第一的是腫瘤藥物研發公司ADC Therapeutics。7月6日，ADC Therapeutics宣佈結束1.03億美元的E輪擴張融資，使E輪融資總金額達到3.03億美元。本輪融資的投資方包括Auven Therapeutics和AstraZeneca等。
ADC Therapeutics成立於2011年，總部位於瑞士沃州，致力於研發針對血液系統惡性腫瘤和實體腫瘤的專有抗體藥物偶聯物。其ADC產品由靶向特定抗原的單克隆抗體和PBD二聚體通過Spirogen Limited的PBD技術偶聯而成。該公司正在進行的臨床試驗中有多個基於PBD的ADC藥物，其臨床研究實驗室遍及美國和歐洲。
ADC Therapeutics擁有四大研發管線：ADCT-402，ADCT-301，ADCT-602和ADCT-601。該公司的領先專案ADCT-402（loncastuximab tesirine）正在開展2期研究，用於復發或難治性瀰漫大B細胞淋巴瘤（DLBCL），計劃在2020年下半年向FDA遞交BLA申請，作為這種特殊血癌的單藥療法。
ADC Therapeutics研發管線（圖片來源公司官網）
2、幹細胞抗癌療法 – Century Therapeutics
Century Therapeutics公司走出隱身模式，獲得了來自拜耳、Versant以及Fujifilm Cellular Dynamics Inc.（FCDI）高達2.5億美元的融資。
該公司由Versant Ventures創辦，業務涉及治療癌症的同種異體或現成免疫細胞療法的研發。該筆交易將推進Century公司的多項血液腫瘤和惡性實體瘤研究專案進入臨床階段。
Century公司的基礎技術依託具有無限自我更新能力的誘導多能幹細胞（iPSC）技術。該技術使多輪細胞工程可以產生修飾後細胞的主細胞庫，這些細胞可擴充套件和分化成免疫效應細胞，從而提供大量同種異體、同源的治療產品。
在該技術支援下，Century公司從眾多使用不可再生的供體細胞進行細胞療法研發的競爭者中脫穎而出。
3、心血管藥物研發——Anthos Therapeutics
2019年3月，資產管理公司黑石集團（Blackstone）和製藥巨頭諾華（Novartis）合作成立了一家生物製藥公司Anthos Therapeutics（以下簡稱Anthos）。黑石集團向Anthos投資了2.5億美元，並控制產品的開發權，諾華獲得了少數股權。
Anthos是一家位於美國馬薩諸塞州的生物製藥公司，致力於為心血管疾病患者開發新一代靶向治療藥物。
諾華公司將靶向藥MAA868授權給了Anthos，Anthos將繼續開發該藥物。MAA868是一種抗體藥物，旨在通過靶向兩種凝血蛋白（因子XI和因子XIa）來治療血栓性疾病
同時，研究發現，MAA868具有預防一系列心血管疾病的能力，可以提供比抗凝血療法更長效的治療方法。Anthos表示，MAA868將改變心血管疾病患者的護理標準。、
4、人工智慧癌症早篩——Freenome
7月24日，美國癌症早篩領域知名公司Freenome宣佈完成了1.6億美元B輪融資，投資方包括RA Capital、Polaris Partners和易凱資本等。
Freenome是一家開創了最全面的多組學平臺用於早期癌症檢測的生物技術公司。通過將深厚的分子生物學專業知識與先進的計算生物學和機器學習技術相結合，從數十億個迴圈遊離生物標記物中，識別疾病相關的模式。
Freenome正在為早期癌症檢測開發簡單而準確的血液檢測方法，並計劃將這可操作的方法整合到醫療系統中，以實現機器學習在醫療與計算科學之間的反饋迴圈。
Freenome專精的技術屬於人工智慧基因組學（AI Genomics），這個名字雖然聽上去拗口，但簡單地說，就是使用人工智慧的深度學習技術，分析人基因組中的規律，通過檢測到傳統醫療手段無法發現的隱藏關聯性，從而達到預知疾病、診斷疾病和甚至確定病發部位的目的。
使用 AI 分析大量的血液樣本，並利用 AI 的深度學習技術，Freenome在錯綜複雜的免疫系統訊號中建立起特定訊號和特定癌症及其病發位置的關聯性。
因此通過分析病人的血液樣本，Freenome 的 AI 能從免疫系統發出的訊號中篩選出與癌症直接相關的訊號，並經過深度學習的經驗，從癌症相關訊號中確定人體是否患癌症，以及腫瘤出現在什麼位置。
5、CAR-T細胞療法——Poseida Therapeutics
2019年4月，Poseida Therapeutics完成1.42億美元C輪融資，由諾華領投。
該公司曾於2018年4月完成B輪3050萬美元的融資，並在今年初遞交納斯達克上市申請，計劃募資1.15億美元。而最終該公司放棄IPO，而是獲得諾華領投的C輪融資，這種轉向更顯戰略性意義。
Poseida的在研產品旨在解決其他CAR-T療法的侷限性，包括反應持續時間、治療實體腫瘤的能力和安全性問題。該公司的主打候選產品P-BCMA-101是一種自體CAR-T產品，靶向B細胞成熟抗原或BCMA，目前正在招募復發/難治性多發性骨髓瘤患者進行2期試驗。Poseida正在將多個治療失敗的多發性骨髓瘤患者納入2期試驗，其中患者將在門診治療的基礎上進行隨訪，而不是住院進行治療。
6、鹼基編輯——Beam Therapeutics
2019年3月6日，美國Beam Therapeutics公司完成1.35億美元B輪融資，此輪融資新投資者包括Redmile Group、LLC、Cormorant Asset Management、GV等。此輪融資資金將用於開發新一代基因編輯技術，拓寬其基因編輯程式的管道。
Beam Therapeutics是一家總部位於馬薩諸塞州的生物技術公司，創立於2017年，由基因編輯領域的科學家張峰建立。Beam Therapeutics致力於利用基因編輯技術，對DNA和RNA中的單個鹼基對進行精確編輯，治療遺傳疾病。
Beam Therapeutics由麻省理工學院教授張鋒（Feng Zhang）、哈佛大學教授劉如謙（David Liu）以及J. Keith Joung三位CRISPR領域的“大神級人物”聯合創辦，也是首個利用單鹼基編輯技術開發精準基因藥物的創新公司。
Beam的核心技術來自張鋒教授與David Liu教授兩人的科研突破，能精準地對DNA或RNA上的單個鹼基進行編輯。這項技術有兩個關鍵組成部分，其一是能特異性靶向基因組中任意位點的CRISPR酶，可以通過使用不同的酶，來靶向DNA或RNA。第二個關鍵是一類能修改鹼基的酶。與經典的CRISPR基因編輯技術不同，這種酶主要涉及對鹼基的化學修飾，不會切開DNA或RNA，理論上安全性也更高。
7、腫瘤藥物研發——SpringWorks Therapeutics
2019年4月1日，美國SpringWorks Therapeutics宣佈完成1.25億美元B輪融資。投資方包括葛蘭素史克、輝瑞、貝恩等。
SpringWorks於2017年底從輝瑞公司分拆出來，並獲得了輝瑞的四條研發管線授權。這四條研發管線是該公司目前最核心的產品線，分別是治療神經纖維瘤（NF）的PD-0325901、治療遺傳性幹細胞增多症（HX）的PF-05416266、治療硬纖維瘤的PF-03084014和治療創傷後應激障礙（PTSD）的PF-0445784。
此輪融資將用於推進公司兩個癌症藥物的研發計劃，它們分別是治療硬纖維瘤的PF-03084014（Nirogacestat）和治療神經纖維瘤的PD-0325901。
（SpringWorks研發管線，圖片來源於公司官網）
8、機器學習藥物研發——Recursion Pharmaceuticals
2019年7月15日，生物技術公司Recursion Pharmaceuticals完成1.21億美元C輪融資。投資方包括：Scottish Mortgage Investment Trust和Intermountain Ventures等。
本輪融資資金將支援Recursion繼續擴建其機器學習啟用的藥物發現平臺以及旨在從根本上加速新化學實體和預測安全藥理學的新功能。
Recursion Pharmaceuticals是一家集人工智慧、實驗生物學和自動化於一體的臨床階段生物技術公司，主要從事藥物的大規模發現和研發。它將實驗生物學和自動化與人工智慧結合在一個大規模並行系統中，有效地發現各種適應症的潛在藥物，包括遺傳病、炎症、免疫學和傳染病等疾病。
此外，Recursion將繼續推進其不斷增長的臨床前和臨床管線資產，包括腦海綿狀血管畸形和2型神經纖維瘤病的臨床階段計劃。
9、AI藥物研發平臺——Schrödinger
2019年5月19日，Schrödinger宣佈完成1.1億美元F輪融資。投資方包括比爾蓋茲、David E. Shaw、GV等。
本輪融資用於繼續推進Schrödinger計算平臺的發展，擴充套件治療管道，並加強其與全球生物製藥公司的合作。
Schrödinger開發的藥物發現平臺整合了基於物理學的分子模擬技術和機器學習技術。與傳統的藥物開發方法相比，分子模擬技術可加快藥物開發速度。該平臺包括小分子藥物開發套件、生物製劑套件、材料科學套件等。
目前，Schrödinger在研的許多新藥都進入了臨床階段。該公司與合作伙伴共同研發的兩款新型腫瘤藥物已經獲得了FDA批准。
10、小分子微陣列平臺——Kronos Bio
2019年7月18日，藥物研發公司Kronos Bio宣佈完成1.05億美元A輪融資，投資方包括Vida Ventures和Omega Funds等。
本輪融資將用於推進該公司小分子微陣列（SMM）平臺建立，並在波士頓和舊金山招聘更多員工。
Kronos Bio致力於把科研成果轉化為一種高通量篩選策略，用於轉錄因子化學調節劑以及其它腫瘤領域極難發現的靶點。該公司利用其小分子微陣列（SMM）平臺和生物學檢測技術來開發新藥，以解決癌症研究中難以控制的問題。
小分子微陣列技術（SMM）是化學生物學專家Schreiber在90年代發明的技術，Kronos的技術創始人、MIT教授Angela Koehler當時是Schreiber參加這個專案的學生之一。
SMM非常適合於快速發現新的調節劑或降解物。Kronos已證明SMM具有識別直接與靶蛋白結合或以納摩爾效力干擾蛋白質活性的化合物的潛力。SMM能夠發現通過多種機制起作用的命中物，或通過與輔因子或其他蛋白質複合物成員結合而間接調節靶蛋白質活性。
來自：動脈網